Medicamento inovador para Distrofia de Duchenne (DMD) e o papel do Estado no fornecimento de terapias de alto custo

O Duvyzat (givinostat) representa um marco no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Embora aprovado por órgãos rigorosos como o FDA (EUA) e a EMA (Europa), o medicamento ainda não possui registro na ANVISA, o que impede sua comercialização direta em farmácias brasileiras e a cobertura automática por planos de saúde.

Diante do alto custo e da urgência terapêutica, a via judicial contra a União tem sido o caminho para garantir o acesso a este tratamento.

1. O Cenário jurídico: por que a ação é contra a União?

O Supremo Tribunal Federal (STF) consolidou o entendimento de que a responsabilidade por medicamentos de alto custo e sem registro nacional é, prioritariamente, da União.

Como as operadoras de saúde (planos) só são obrigadas a fornecer o que consta no rol da ANS ou possui registro na ANVISA, o dever de garantir o direito constitucional à vida e à saúde recai sobre o ente federal, que detém a capacidade orçamentária e técnica para a incorporação dessas novas tecnologias.

2. Requisitos do STF para medicamentos sem registro

Para que o Poder Judiciário obrigue o fornecimento do Duvyzat, é necessário preencher critérios específicos definidos pela jurisprudência:

• Imprescindibilidade: prova de que não há substituto eficaz registrado no Brasil.
• Incapacidade financeira: demonstração de que a família não possui recursos para custear o tratamento.
• Registro Internacional: comprovação de que o fármaco é aprovado em agências de renome (como FDA ou EMA).
• Pedido de Registro: prova de que já existe um pedido de registro do fármaco na ANVISA (salvo raras exceções).

3. Elementos para o processo

Para fundamentar o pedido, três pilares são indispensáveis:

• Documento:importância estratégica;
• Laudo médico detalhado: deve descrever o CID G71.0, o histórico do paciente e por que o Duvyzat é essencial e urgente;
• Negativa administrativa: documento da operadora ou do SUS formalizando a recusa do fornecimento;
• Pedido de Liminar: chamado de “Tutela de Urgência”, visa garantir o início do tratamento antes do fim do processo.

A judicialização da saúde para terapias genéticas e medicamentos órfãos é um processo complexo que exige precisão técnica. O objetivo é converter o avanço da medicina em um direito concreto para o paciente, garantindo a dignidade e a manutenção da saúde.

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Advogada Tatiana Kota

Conteúdo publicado e atualizado em: 13/02/2026

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323

Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados