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A Síndrome de Rett é uma doença neurológica que provoca perdas cognitivas, de linguagem e das habilidades motoras, além de distúrbios respiratórios, problemas cardíacos e crises epiléticas. Ela acomete principalmente meninas, entre os 6 meses e 1 ano e meio de vida, prejudicando o desenvolvimento e a qualidade de vida das crianças afetadas.
Não existia até pouco tempo um tratamento para a doença, mas, em 2023, o FDA (Food and Drugs Administration, a agência de saúde americana) aprovou o medicamento Daybue (trofinetide), uma esperança para as famílias que enfrentam uma condição tão debilitante.
Desde então, pacientes acometidos pela Síndrome de Rett têm acesso, pela primeira vez, a um tratamento. No Brasil, no entanto, a situação é diferente. O remédio é importado e não tem registro perante a Anvisa. Isso significa que é preciso importá-lo, mas trazer o remédio do exterior é inviável para a grande maioria das famílias. Cada dose custa R$ 63 mil, e um ano de tratamento ultrapassa a marca de meio milhão de reais.
“Esse remédio é de uso contínuo e não há pedido de registro no Brasil porque ele trata uma síndrome rara, que acomete 9 meninas a cada 100 mil nascidas vivas. Por isso, não há interesse da indústria farmacêutica”, explica a advogada Bárbara Areias, do Vilhena Silva Advogados.
Advogada Bárbara Areias, do Vilhena Silva Advogados
Especialista em Direito à Saúde, Bárbara diz que as dificuldades não significam, no entanto, que é impossível conseguir o remédio. Uma das saídas é judicializar a questão.
“Há precedentes judiciais em que famílias de pacientes com Síndrome de Rett buscaram o fornecimento do medicamento por meio de ação contra a União.”
Conversamos com a advogada para entender mais sobre o assunto. Confira:
O Tema 500 do STF fixou que o Estado não é obrigado a fornecer remédios sem registro na Anvisa, como o caso do trofinetide. Mas previu três exceções. Elas ocorrem se já houver pedido de registro na Anvisa, exceto no caso de doenças raras e ultrarraras; se já existir registro do medicamento em agências renomadas do exterior e se não houver substituto terapêutico no Brasil.
O trofinetide se encaixa nas três situações: ele é destinado a uma doença rara, já foi registrado em agência regulatória renomada do exterior e não há nenhum substituto terapêutico no país. Nessas hipóteses, é possível o ajuizamento de ação judicial para requerer o fornecimento do medicamento.
Para fundamentar uma ação de pedido de medicamento importado, é necessário um relatório médico explicando todos os tratamentos que já foram feitos, demonstrando que não há outras alternativas. Mas, no caso do trofinetide há uma peculiaridade. Como ele é o primeiro e único tratamento disponível no mercado para tratar a doença, recentemente aprovado pela FDA, não é possível mencionar no relatório outros medicamentos já empregados, já que não existiam. É preciso então mostrar os benefícios que ele trará ao paciente e explicar sua importância e singularidade.
O remédio será fornecido com uma decisão positiva. Infelizmente, quando se trata de uma ação contra a União, os prazos podem ser um pouco mais longos.
Sim, como o Tema 500 prevê que medicamentos para doenças raras e ultrarraras precisam ser fornecidos pelo SUS, há discussões judiciais sobre a responsabilidade dos planos de saúde em casos semelhantes, a depender das circunstâncias contratuais e do entendimento do Judiciário
As informações deste artigo possuem caráter exclusivamente informativo, com base na legislação e jurisprudência vigentes à época da atualização, não substituindo a análise individualizada de um profissional habilitado.
Conteúdo publicado em: 12/12/2024
Última atualização em: 06/01/2026
Autoria técnica:
Bárbara Areias Advogada e sócia do Vilhena Silva Advogados
OAB: 365.379
Revisão jurídica:
Equipe Vilhena Silva Advogados
