Onpattro (Patisirana): como ter acesso ao medicamento pelo plano de saúde

O fígado é responsável pela produção de uma proteína chamada transtirretina (TTR), que transporta pelo nosso organismo a tiroxina (hormônio da tireoide) e a Vitamina A. Quando ocorre uma má formação dessa proteína, ela passa a formar fibras amiloides que se aglomeram em tecidos e órgãos, provocando a amiloidose hereditária mediada por TTR (hATTR).

Esta doença rara atinge cerca de 2,3 pessoas a cada 100 mil no Brasil e pode ser silenciosa até atingir estágios avançados. Os sintomas variam conforme o local do depósito das fibras, afetando frequentemente os rins, o coração e o sistema nervoso. Com a progressão, o paciente pode enfrentar cardiopatias graves, perda de força muscular e problemas gastrointestinais severos.

Historicamente, o transplante de fígado era a principal alternativa. No entanto, o medicamento Onpattro (patisirana sódica), aprovado pela Anvisa em 2020, revolucionou o tratamento ao agir diretamente na causa da doença, trazendo nova esperança para a qualidade de vida dos pacientes.

O plano de saúde é obrigado a custear o Onpattro?

O maior entrave para o tratamento é o alto custo: o Onpattro pode chegar a custar mais de R$ 100 mil por mês. Diante da impossibilidade financeira de arcar com esse valor, o plano de saúde torna-se a via fundamental para o acesso à medicação.

Muitas operadoras, contudo, negam o fornecimento sob o argumento de que o medicamento não consta no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS. Essa negativa, porém, é considerada abusiva na maioria dos casos.

O direito do paciente é sustentado por legislações federais robustas:

• Lei 14.454/2022: Esta lei alterou a Lei dos Planos de Saúde para estabelecer que o Rol da ANS é exemplificativo. Ela determina que o tratamento deve ser coberto se houver eficácia comprovada à luz da ciência ou recomendações de órgãos de renome (como a Anvisa).

• Lei 9.656/98 (Artigo 10): Estabelece que as doenças listadas na Classificação Internacional de Doenças (CID) devem ter cobertura obrigatória. Se a doença é coberta, o plano não pode limitar o tipo de terapêutica escolhida pelo médico assistente.

• Registro na Anvisa: O entendimento do STJ reforça que, possuindo registro sanitário no Brasil e prescrição médica fundamentada, o plano de saúde não deve interferir na conduta técnica do profissional que acompanha o paciente.

O que fazer diante da negativa do medicamento?

Se o plano de saúde indeferir o pedido para o fornecimento do Onpattro, o paciente não deve interromper sua busca pelo tratamento.
Diante de uma negativa de cobertura, a estratégia jurídica deve ser precisa e ágil para evitar a progressão da doença. Os pilares para garantir o seu direito são:

1. Relatório Médico Detalhado: Documento que comprove a necessidade da medicação e a urgência para evitar danos irreversíveis.

2. Pedido de Liminar: Por se tratar de uma doença progressiva e grave, é possível ingressar com uma ação judicial com pedido de liminar (tutela de urgência). Nestes casos, o Judiciário costuma analisar o pedido em poucos dias, podendo determinar o fornecimento imediato do fármaco.

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Conteúdo publicado em: 03/07/2024
Conteúdo atualizado em: 02/02/2026

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323
Revisão jurídica:Equipe Vilhena Silva Advogados