Entenda em quais situações o plano de saúde pode ser obrigado a custear o medicamento Xenpozyme (olipudase) para pacientes com doença de Niemann-Pick

A Doença de Niemann-Pick é uma condição genética rara, progressiva e sem cura. Ela provoca acúmulo de lipídios em tecidos, comprometendo órgãos como fígado, baço e pulmões, além de afetar o sangue. Os sintomas geralmente aparecem na infância e se agravam com o tempo.

Foi o que ocorreu com um jovem diagnosticado com Niemann-Pick tipo B aos 3 anos. Aos 23, passou a apresentar insuficiência respiratória e alterações pulmonares. A médica responsável prescreveu Xenpozyme (olipudase alfa), medicamento intravenoso aplicado a cada duas semanas. Estudos demonstram que ele pode reduzir o tamanho do fígado e do baço, além de melhorar a função respiratória e sanguínea, trazendo mais qualidade de vida.

Apesar da indicação médica e do registro do fármaco pela Anvisa, o plano de saúde negou o fornecimento, alegando ausência de cobertura contratual.

A negativa do plano de saúde para o medicamento Xenpozyme (olipudase) e o entendimento dos tribunais

Nos últimos anos, o STJ e o STF firmaram entendimento de que o rol de procedimentos da ANS deve ser utilizado como referência para cobertura assistencial.

A jurisprudência estabelece que é possível exigir judicialmente medicamentos fora do rol da ANS quando presentes alguns critérios:

• prescrição por médico habilitado;
• ausência de alternativa terapêutica eficaz já disponível no rol;
• comprovação científica de eficácia e segurança (medicina baseada em evidências);
• registro do medicamento na Anvisa.

No caso do Xenpozyme (olipudase), esses requisitos se encontram atendidos: prescrição médica fundamentada, ausência de substituto eficaz no rol, eficácia comprovada em estudos e registro regulatório. Por isso, a negativa pode ser considerada indevida.

Como agir em caso de negativa

Diante da recusa, o paciente pode:

1. Solicitar resposta formal do plano de saúde (por escrito ou protocolo).
2. Reunir documentos pessoais, laudos médicos e prescrição.
3. Guardar provas da negativa, como e-mails ou protocolos de atendimento.
4. Buscar orientação jurídica para avaliar a viabilidade de ação judicial, que pode incluir pedido liminar.

Em situações semelhantes, decisões judiciais já determinaram a cobertura do tratamento, considerando o direito à saúde e a proteção do consumidor.

Este texto tem caráter informativo e educativo. Não substitui a orientação jurídica individualizada, que deve ser buscada junto a um(a) advogado(a) de confiança.