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Medicamento para doença rara sem registro na Anvisa: quando o plano de saúde pode ser obrigado a custear Leukine (sargramostim)

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Medicamentos sem registro no Brasil e a cobertura pelos planos de saúde

O acesso a medicamentos importados sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é um tema recorrente no Judiciário brasileiro, especialmente em casos envolvendo doenças raras ou ultrarraras, para as quais não há alternativas terapêuticas disponíveis no país.

De modo geral, a legislação e a jurisprudência estabelecem limites claros quanto à obrigação de custeio por parte dos planos de saúde e do poder público. No entanto, decisões recentes demonstram que há exceções.

O Supremo Tribunal Federal (STF), ao analisar o Tema 500, reconheceu que a União pode ser obrigada a fornecer medicamentos sem registro na Anvisa em situações excepcionais, desde que estejam presentes todos os seguintes requisitos:

  • tratamento destinado à doença rara ou ultrarrara;
  • inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil;
  • registro do medicamento em agências reguladoras estrangeiras de reconhecida credibilidade.

Essas exceções têm servido como parâmetro para novas discussões no Judiciário.

 

Possibilidade de custeio pelo plano de saúde em situações excepcionais

Embora o Tema 990 não preveja expressamente exceções para os planos de saúde, decisões posteriores do STJ passaram a admitir, em situações específicas, a aplicação de um entendimento diferenciado, conhecido como distinguishing.

Nesses casos, quando o medicamento importado:

  • é destinado ao tratamento de doença rara ou ultrarrara;
  • não possui substituto terapêutico no Brasil;
  • atende aos critérios definidos pelo STF para fornecimento pela União;

o Judiciário tem reconhecido, em decisões pontuais, a possibilidade de responsabilização do plano de saúde pelo custeio do tratamento.

 

Importância da análise individual de cada caso

É fundamental destacar que não se trata de um direito automático. A concessão judicial depende da análise detalhada de elementos como:

  • prescrição médica fundamentada;
  • inexistência de alternativas terapêuticas eficazes no país;
  • comprovação da necessidade do medicamento específico;
  • contexto contratual e regulatório do plano de saúde.

Cada situação é avaliada de forma individual pelo Judiciário, com base nas provas apresentadas e no entendimento jurisprudencial vigente.

O debate envolvendo medicamentos sem registro na Anvisa evidencia o desafio de conciliar o direito fundamental à saúde com os limites legais e contratuais dos planos de saúde, especialmente em cenários que envolvem doenças raras, alto custo e ausência de políticas públicas específicas.

Decisões recentes indicam que, em situações específicas, pode haver reconhecimento judicial da obrigação de cobertura, inclusive por planos de saúde.

Trata-se de um tema em constante evolução, que exige atenção às decisões dos tribunais superiores e à análise criteriosa de cada caso concreto.

As informações deste artigo possuem caráter exclusivamente informativo, com base na legislação e jurisprudência vigentes à época da atualização, não substituindo a análise individualizada de um profissional habilitado.

Conteúdo publicado em: 08/05/2024
Última atualização em: 29/01/2026

Autoria técnica:
Adriana Maia, advogada e sócia do Vilhena Silva Advogados – OAB: 337.904

Revisão jurídica:
Equipe Vilhena Silva Advogados

Tofersen; Qalsody; ELA; esclerose lateral amiotrófica; medicamento importado; plano de saúde

Plano de saúde é obrigado a importar Tofersen (Qalsody) para pacientes com ELA: entenda como obter tratamento

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Tofersen (Qalsody) oferece nova esperança no tratamento da ELA. Entenda quando o plano de saúde é obrigado a importar o medicamento e como solicitar.

A Esclerose Lateral Amiotrófica, mais conhecida como ELA, é uma doença neurodegenerativa progressiva, que, segundo o Ministério da Saúde, afeta o sistema nervoso central e leva à perda gradual dos movimentos voluntários dos músculos, resultando em fraqueza, dificuldade para falar, engolir e respirar.

A ELA é diagnosticada, segundo a Associação Brasileira de Neurologia, em 0,3 a 2 indivíduos por 100.000 a cada ano, o que a faz ser considerada rara.

O físico britânico Stephen Hawking é um exemplo de paciente afetado pela Esclerose Lateral Amiotrófica. Ele faleceu em 2018, antes de surgir um medicamento que se tornou esperança para quem sofre com a condição.

O Tofersen (Qalsody), segundo estudos clínicos, desacelera o declínio funcional e até mesmo estabiliza pacientes já acometidos pela ELA com mutações no gene SOD1.

Estela Tolezani

Advogada Estela Tolezani, sócia do Vilhena Silva Advogados

O medicamento, no entanto, é de alto custo. Na Europa, o tratamento, segundo estimativa da agência reguladora europeia, é de cerca de 360 mil euros por ano. No Brasil, o Tofersen ainda não foi aprovado, mas isso não impede que ele seja importado e utilizado por quem tem ELA.

A advogada Estela Tolezani, sócia do Vilhena Silva Advogados, explica como é possível conseguir o medicamento no Brasil pelo plano de saúde e esclarece as principais dúvidas sobre o assunto. Confira!

 

Entenda se planos de saúde no Brasil são obrigados a fornecer o Tofersen para pacientes com ELA

Apesar de já ter sido aprovado por agências reguladoras no exterior (Food and Drug Administration – FDA), nos Estados Unidos, e pela Agência Europeia de Medicamentos, EMA), na Europa), o Tofersen ainda não possui registro oficial na Anvisa, a agência reguladora brasileira.

Isso não impede, no entanto, os planos de saúde de fornecê-lo. Embora o Tema 990 do STJ desobrigue as operadoras de custear remédios importados, o Tofersen se enquadra em uma exceção. Como ele é indicado para uma doença rara, o Tema 990 não deve ser aplicado, conforme entendimento já consolidado do ministro Paulo Sanseverino.

 

Saiba como proceder para operadora de plano de saúde importar o Tofersen

É preciso que o paciente demonstre que sua doença é rara por meio de relatórios médicos.

Há ainda dois outros requisitos para que as operadoras sejam obrigadas a importar um medicamento sempre que ele for prescrito por um médico:

– Ter registro em agências reguladoras renomadas no exterior.

– Não ter substituto terapêutico no Brasil.

 

O Tofersen se enquadra em todas as exigências para ser importado pelo plano de saúde?

Sim, ele trata uma doença rara, foi aprovado pelo FDA em 2023 e pela EMA em 2024. Além disso, não existe outro medicamento que o substitua.

 

Como dar entrada no pedido?

É preciso procurar a operadora de saúde via administrativa e solicitar o tratamento com Tofersen.

Para isso, é preciso apresentar relatório médico detalhado sobre a condição do paciente, mostrar que a ELA se enquadra na lista de doenças raras estipuladas pelo Ministério da Saúde e relatar que não há substituto terapêutico.

O plano precisará, então, providenciar a importação do tratamento.

 

O que fazer se o plano não autorizar o tratamento com Tofersen?

Como se trata de um medicamento de alto custo e sem registro na Anvisa, os planos podem argumentar que não são obrigados a custear o tratamento. Mas essa negativa não procede.

Em caso de negativa, é preciso judicializar a questão. Procure um advogado especializado em Direito à Saúde para entrar com uma ação contra o plano de saúde. O profissional irá apresentar todos os argumentos jurídicos a favor da importação e dar entrada em um pedido de liminar, que é rapidamente analisado pelo juiz.

Caso a liminar seja deferida, o plano terá que dar início à importação do Tofersen no prazo estipulado pela Justiça, que costuma ser de poucos dias.

Não deixe de lado seu direito ao tratamento!

“Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.”

medicamento importado; Istodax; plano de saúde; Micose Fungoide; direito à saúde; doença ultrarrara

Direito ao medicamento importado Istodax para tratamento de doença ultrarrara

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Pacientes diagnosticados com doenças ultrarraras, como a Micose Fungoide (também conhecida como Síndrome de Sézary), frequentemente enfrentam dificuldades para obter medicamentos que ainda não possuem registro da Anvisa, como o Istodax (Romidepsina). No entanto, decisões recentes da Justiça garantem o direito ao fornecimento desses fármacos em situações específicas.

O tratamento com Istodax negado pelo plano de saúde

Um idoso de 73 anos, com diagnóstico de Micose Fungoide — um linfoma cutâneo de rápida progressão — teve um agravamento do quadro clínico e deixou de responder aos tratamentos convencionais. Após consulta com especialistas, inclusive no Departamento de Oncologia da Universidade de Columbia (EUA), foi indicada a combinação de Interferon com Istodax, medicamento aprovado pelo FDA (Estados Unidos) desde 2009, mas ainda sem registro no Brasil.

Apesar de o plano de saúde abranger a doença em sua cobertura, o pedido de fornecimento do medicamento foi negado com a justificativa de que ele não possui registro nacional.

O plano de saúde é obrigado a custear medicamentos importados?

Advogada Adriana Maia, do escritório Vilhena Silva Advogados

Segundo a advogada Adriana Maia, do escritório Vilhena Silva Advogados, a resposta é sim — desde que preenchidos certos critérios legais. Mesmo que o Tema 990 do STJ e o Tema 500 do STF estabeleçam limites, também reconhecem exceções para medicamentos:

  • Com registro em agências internacionais renomadas (como o FDA);

  • Sem substitutos terapêuticos disponíveis no Brasil;

  • Prescritos para doenças raras ou ultrarraras;

  • E quando há pedido de registro junto à Anvisa (exceto em casos de medicamentos órfãos).

Essas exceções também passaram a ser aplicáveis aos planos de saúde após decisão do STJ, em voto proferido pelo ministro Paulo de Tarso Sanseverino. Ou seja, se o medicamento atende a essas condições e a doença está na cobertura do plano, a operadora deve arcar com os custos.

 

O que fazer diante da negativa do plano de saúde?

O paciente do caso real ingressou com ação judicial com apoio de um advogado especialista em direito à saúde. O Tribunal de Justiça de São Paulo (TJSP) determinou, de forma liminar, que o plano custeasse o tratamento com Istodax imediatamente, considerando o risco à vida e a ausência de alternativas viáveis.

Como garantir esse direito?

Para buscar o fornecimento de medicamento importado:

  • Guarde a prescrição médica detalhada;

  • Comprove que o fármaco é essencial e que não há substituto;

  • Verifique se ele tem registro em órgãos como FDA ou EMA;

  • Procure um advogado especializado para ingressar com a ação judicial, se necessário.