Medicamento inovador para Distrofia de Duchenne (DMD) e o papel do Estado no fornecimento de terapias de alto custo

O Duvyzat (givinostat) representa um marco no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Embora aprovado por órgãos rigorosos como o FDA (EUA) e a EMA (Europa), o medicamento ainda não possui registro na ANVISA, o que impede sua comercialização direta em farmácias brasileiras e a cobertura automática por planos de saúde.

Diante do alto custo e da urgência terapêutica, a via judicial contra a União tem sido o caminho para garantir o acesso a este tratamento.

1. O cenário jurídico: por que a ação é contra a União?

O Supremo Tribunal Federal (STF) consolidou o entendimento de que a responsabilidade por medicamentos de alto custo e sem registro nacional é, prioritariamente, da União.

Como as operadoras de saúde (planos) só são obrigadas a fornecer o que consta no rol da ANS ou possui registro na ANVISA, o dever de garantir o direito constitucional à vida e à saúde recai sobre o ente federal, que detém a capacidade orçamentária e técnica para a incorporação dessas novas tecnologias.

2. Requisitos do STF para medicamentos sem registro

Para que o Poder Judiciário obrigue o fornecimento do Duvyzat, é necessário preencher critérios específicos definidos pela jurisprudência:

• Imprescindibilidade: prova de que não há substituto eficaz registrado no Brasil.
• Incapacidade financeira: demonstração de que a família não possui recursos para custear o tratamento.
• Registro Internacional: comprovação de que o fármaco é aprovado em agências de renome (como FDA ou EMA).
• Pedido de Registro: prova de que já existe um pedido de registro do fármaco na ANVISA (salvo raras exceções).

3. Elementos para o processo

Para fundamentar o pedido, três pilares são indispensáveis:

• Documento:importância estratégica;
• Laudo médico detalhado: deve descrever o CID G71.0, o histórico do paciente e por que o Duvyzat é essencial e urgente;
• Negativa administrativa: documento da operadora ou do SUS formalizando a recusa do fornecimento;
• Pedido de Liminar: chamado de “Tutela de Urgência”, visa garantir o início do tratamento antes do fim do processo.

A judicialização da saúde para terapias genéticas e medicamentos órfãos é um processo complexo que exige precisão técnica. O objetivo é converter o avanço da medicina em um direito concreto para o paciente, garantindo a dignidade e a manutenção da saúde.

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Advogada Tatiana Kota

Conteúdo publicado e atualizado em: 13/02/2026

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323

Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados

Entenda os direitos dos pacientes e a obrigatoriedade de cobertura do Lenacapavir pelos planos de saúde conforme a Lei 14.454/2022.

O avanço da medicina trouxe o Lenacapavir, comercializado sob as marcas Sunlenca® (para tratamento de HIV multirresistente) e Yeztugo® (para profilaxia pré-exposição – PrEP). Este medicamento injetável de longa duração, administrado apenas duas vezes ao ano, representa um marco na qualidade de vida e na eficácia preventiva.

Contudo, beneficiários de planos de saúde enfrentam frequentemente a negativa de cobertura, geralmente fundamentada no alto custo da terapia. Abaixo, esclarecemos os aspectos jurídicos e os direitos dos pacientes diante dessa situação.

A prescrição médica e a autonomia profissional

O Lenacapavir é um inibidor de capsídeo com eficácia respaldada por estudos internacionais como CAPELLA e PURPOSE. No ordenamento jurídico brasileiro, a escolha da melhor terapia cabe exclusivamente ao médico assistente, e não à operadora de saúde.

• Soberania médica: se o profissional fundamenta a necessidade do fármaco com base no histórico clínico do paciente, a operadora não pode substituir essa decisão por critérios administrativos ou financeiros.
• Indicação terapêutica: o medicamento é indicado tanto para pacientes com falha terapêutica em esquemas anteriores quanto para prevenção em grupos específicos.

Principais justificativas de negativa (e por que podem ser revistas)

As operadoras costumam apresentar três argumentos principais para recusar o fornecimento do Lenacapavir:

1. Ausência no Rol da ANS: A alegação de que o remédio não consta na lista de procedimentos obrigatórios.
2. Medicamento de uso domiciliar: O argumento de que, por ser subcutâneo, não haveria obrigação de cobertura fora do regime hospitalar.
3. Natureza experimental ou alto custo: justificativas baseadas puramente no impacto financeiro para a operadora.

O entendimento jurídico atual e a Lei 14.454/2022

A Lei 14.454/2022 alterou a Lei dos Planos de Saúde (Lei 9.656/98) para estabelecer critérios claros de cobertura:

• Superação do Rol Taxativo: o §13 do art. 10 da Lei 9.656/98 (incluído pela Lei 14.454/2022) determina que, caso o tratamento ou medicamento prescrito pelo médico não esteja no rol da ANS, a cobertura será obrigatória desde que preencha um dos seguintes requisitos:
  1. Eficácia comprovada: tenha eficácia comprovada à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico; OU
  2. Recomendação técnica: exista recomendação favorável da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS) ou de pelo menos um órgão de avaliação de tecnologias em saúde de renome internacional.
• Soberania da prescrição médica: a nova legislação reforça que a decisão terapêutica deve ser guiada pela evidência clínica e pela necessidade do paciente, limitando a ingerência administrativa das operadoras que tentam restringir o tratamento apenas ao que consta na lista básica da ANS.
• Proteção ao objeto do contrato: juridicamente, sustenta-se que a negativa de um fármaco essencial (como o Lenacapavir) viola a função social do contrato e o Código de Defesa do Consumidor (Art. 51, IV), pois coloca o paciente em desvantagem exagerada e ameaça o próprio objetivo do seguro saúde: a preservação da vida.

Medidas em caso de negativa de cobertura

Caso o paciente receba uma negativa, existem passos administrativos e jurídicos que podem ser adotados:

1. Exija a negativa formal: conforme a Resolução Normativa 395 da ANS, a operadora deve fornecer a recusa por escrito, com a fundamentação devida.
2. Relatório médico robusto: o médico deve elaborar um laudo detalhado, explicando por que o Lenacapavir é a única ou a melhor opção para aquele paciente, mencionando os riscos da não utilização.
3. Análise especializada: é recomendável consultar um advogado especialista em Direito à Saúde para avaliar a viabilidade de uma ação judicial com pedido de liminar (tutela de urgência). Em casos graves, o Judiciário costuma apreciar pedidos de liminar em prazos reduzidos (24h a 72h).

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Conteúdo publicado e atualizado em: 13/02/2026

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323

Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados

Entenda se o medicamento Ácido Quenodeoxicólico (Chenodal/Xenbilox) é coberto pelo plano de saúde

O diagnóstico de condições que exigem tratamentos de alto custo, como a Xantomatose Cerebrotendinosa (CTX) ou cálculos biliares de colesterol inoperáveis, coloca o paciente em uma corrida contra o tempo. O Ácido Quenodeoxicólico (Chenodal ou Xenbilox) é, em muitos casos, a única terapia capaz de interromper danos neurológicos progressivos, mas as operadoras negam frequentemente o fornecimento.

Neste artigo, explicamos como a legislação federal e as decisões recentes do STF protegem o seu direito ao tratamento, mesmo após as mudanças na jurisprudência do TJSP.

O que é o Ácido Quenodeoxicólico e sua importância

O Ácido Quenodeoxicólico (CDCA) é um ácido biliar vital para reduzir a toxicidade no organismo. Seu uso é indispensável em dois cenários:

1. Xantomatose Cerebrotendinosa (CTX): doença rara onde a ausência de CDCA causa acúmulo de substâncias que provocam demência precoce, catarata e danos motores. O medicamento atua como terapia de reposição essencial à vida.
2. Dissolução de cálculos biliares: indicado para pacientes com riscos cirúrgicos elevados, permitindo o tratamento clínico da colelitíase.

A nova base legal: por que a negativa é abusiva em 2026?

Com a revogação da Súmula 102 do TJSP, a fundamentação jurídica agora repousa sobre pilares mais fortes e de alcance nacional:

1. A Lei Federal 14.454/2022 e a “Taxatividade Mitigada”

Esta lei alterou a Lei dos planos de saúde (Lei 9.656/98), estabelecendo que o Rol da ANS é apenas uma referência básica. O plano é obrigado a cobrir o Ácido Quenodeoxicólico, mesmo fora do rol, desde que:

• Haja comprovação de eficácia baseada em evidências científicas; ou
• Existam recomendações de órgãos técnicos de renome (como a CONITEC ou órgãos internacionais).

2. Entendimento consolidado do STF (setembro/2025)

Recentemente, o Supremo Tribunal Federal fixou tese reforçando que é constitucional a imposição de cobertura fora do rol, desde que o medicamento tenha registro na ANVISA e não exista alternativa terapêutica similar já incorporada. Como o Chenodal/Xenbilox possui respaldo científico internacional para CTX, a negativa viola este preceito.

3. Autonomia médica vs. ingerência da operadora

Apesar da mudança nas súmulas, o princípio da Medicina Baseada em Evidências protege o paciente. Se o médico assistente justifica que o fármaco é o único capaz de impedir o avanço de uma doença grave, a operadora não pode substituir esse julgamento por uma decisão administrativa ou financeira.

Como ter acesso ao medicamento pelo plano de saúde?

Se o plano de saúde negou o Chenodal ou Xenbilox, a estratégia jurídica atualizada exige:

1. Relatório médico de alta precisão: além do diagnóstico, o médico deve detalhar a eficácia do Ácido Quenodeoxicólico para o caso específico e a ausência de substitutos no Rol da ANS.
2. Comprovação de registro na ANVISA: essencial para cumprir os requisitos estabelecidos pelo STF e pelo STJ.
3. Ação com pedido de liminar: por meio de um advogado especialista, busca-se uma tutela de urgência. O objetivo é que o juiz determine o fornecimento imediato, dado que o atraso no tratamento de doenças como a CTX pode causar sequelas irreversíveis.

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Conteúdo publicado e atualizado em: 05/02/2026

Advogada Tatiana Kota

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323

Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados

Voranigo (vorasidenibe): cobertura por planos de saúde à luz da legislação brasileira

O desenvolvimento de terapias-alvo tem ampliado as possibilidades de tratamento para pacientes com tumores cerebrais. Nesse contexto, o Voranigo® (vorasidenibe) representa um avanço relevante no manejo dos gliomas de baixo grau, especialmente em casos de astrocitoma e oligodendroglioma associados a mutações nos genes IDH1 e IDH2.

O medicamento recebeu registro sanitário da Anvisa em agosto de 2025, o que o habilita para uso regular no Brasil mediante prescrição médica. Ainda assim, surgem dúvidas frequentes sobre a obrigatoriedade de cobertura pelos planos de saúde, sobretudo diante de negativas administrativas.

Este artigo tem caráter exclusivamente informativo, com base na legislação vigente e em entendimentos consolidados do Judiciário.

Registro na Anvisa e repercussão na cobertura assistencial

A legislação brasileira estabelece que medicamentos regularmente registrados na Anvisa podem integrar tratamentos cobertos pelos planos de saúde, desde que vinculados a indicação médica fundamentada.

O registro sanitário é um dos principais critérios utilizados pelos tribunais para afastar alegações de experimentalidade ou ausência de comprovação científica, frequentemente invocadas pelas operadoras em negativas de cobertura.

Tratamento antineoplásico oral e a Lei dos Planos de Saúde

A Lei n.º 9.656/1998 prevê a obrigatoriedade de cobertura de tratamentos antineoplásicos, inclusive aqueles administrados por via oral e em ambiente domiciliar.

Nesse sentido, medicamentos oncológicos orais, quando prescritos por profissional habilitado e relacionados a doença coberta pelo contrato, podem ser analisados sob a ótica da cobertura obrigatória, independentemente de constarem ou não no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS.

Rol da ANS e entendimento predominante do Judiciário

Embora o Rol da ANS seja um importante parâmetro regulatório, o entendimento atualmente consolidado no Judiciário e pela lei 14.454/22 é o de que ele possui natureza taxativa mitigada, admitindo exceções para ampliação da cobertura em situações específicas.

Em linhas gerais, decisões judiciais têm considerado, entre outros fatores:

• a existência de registro na Anvisa;
• a prescrição médica individualizada;
• a inexistência de alternativa terapêutica eficaz no rol;
• e a adequação do tratamento ao quadro clínico do paciente.

Principais fundamentos utilizados em negativas administrativas

As negativas de cobertura para medicamentos como o Voranigo costumam basear-se em argumentos como:

• ausência de previsão no Rol da ANS;
• classificação como medicamento de uso domiciliar;
• alegação de uso fora das diretrizes contratuais.

Essas justificativas, contudo, devem ser analisadas à luz do contrato, da legislação e da jurisprudência aplicável, uma vez que cláusulas restritivas não podem comprometer a finalidade do tratamento nem o equilíbrio da relação contratual.

Importância da análise individualizada do caso

Cada situação deve ser avaliada de forma técnica e individual, considerando:

• o diagnóstico do paciente;
• a indicação clínica específica;
• o contrato firmado com a operadora;
• a eficácia e segurança do tratamento;
• e os entendimentos jurídicos aplicáveis ao caso concreto.

As informações deste artigo possuem caráter exclusivamente informativo, com base na legislação e jurisprudência vigentes à época da atualização, não substituindo a análise individualizada de um profissional habilitado.

Barbara Areias

Conteúdo publicado em: 12/12/2024
Última atualização em: 06/01/2026
Autoria técnica: Bárbara Areias Advogada e sócia do Vilhena Silva Advogados – OAB: 365.379
Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados

Planos de saúde e o acesso ao medicamento NEXAVAR® (Tosilato de Sorafenibe)

O tratamento de doenças graves, como o câncer, exige o acesso a medicamentos modernos que oferecem melhores perspectivas de controle da doença e qualidade de vida. O NEXAVAR® (Tosilato de Sorafenibe) é um desses medicamentos, indicado em casos específicos de câncer de fígado, rim e tireoide.

Apesar da importância terapêutica, muitos pacientes recebem negativa de cobertura dos planos de saúde. É importante saber que, em diversas situações, essa negativa pode ser considerada abusiva, cabendo ao paciente buscar a proteção de seus direitos.

O que é o NEXAVAR® e quando é indicado

O NEXAVAR® (Tosilato de Sorafenibe) é um medicamento antineoplásico de uso oral, classificado como um inibidor multiquinase. Ele atua bloqueando o crescimento das células cancerígenas e impedindo a formação de novos vasos sanguíneos que alimentam o tumor.

Segundo a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), o medicamento é aprovado para o tratamento de:

• Carcinoma Hepatocelular (CHC): o tipo mais comum de câncer de fígado;
• Carcinoma de Células Renais Avançado (CCRA): um tipo de câncer de rim;
• Carcinoma Diferenciado de Tireoide (CDT): em casos avançados ou metastáticos que não respondem ao iodo radioativo.

Essas indicações reforçam que o Sorafenibe é uma terapia validada e essencial em determinadas condições clínicas.

A cobertura do NEXAVAR® pelos planos de saúde

A cobertura de medicamentos registrados na ANVISA é uma obrigação legal das operadoras, conforme o entendimento consolidado na jurisprudência brasileira.

Mesmo quando o medicamento não consta no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS, a Justiça tem entendido que o rol não é uma limitação absoluta ao direito do paciente.

Em setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal (STF) definiu cinco critérios cumulativos para que os planos de saúde sejam obrigados a custear tratamentos fora do Rol da ANS. São eles:

1. Prescrição médica ou odontológica: o tratamento deve ser indicado pelo médico ou dentista assistente;
2. Ausência de negativa expressa da ANS: o procedimento não pode ter sido expressamente rejeitado pela ANS, nem estar pendente de análise para inclusão no rol;
3. Inexistência de alternativa terapêutica no rol: não deve haver uma alternativa equivalente já listada pela ANS;
4. Comprovação científica: o tratamento deve possuir evidências científicas robustas de eficácia e segurança;
5. Registro na ANVISA: o medicamento deve estar devidamente registrado no órgão regulador.

Portanto, nos casos em que, mesmo depois do registro na ANVISA, o tratamento não foi incluído no Rol da ANS, o cumprimento desses requisitos garante o direito do paciente. Esses critérios reforçam a importância da prescrição médica individualizada e da avaliação de cada caso concreto. Havendo o preenchimento dos pressupostos, o plano de saúde não pode se recusar a custear o tratamento.

O que fazer diante da negativa de cobertura do NEXAVAR®

A recusa do plano de saúde deve ser documentada e analisada com cuidado. Veja os passos recomendados:

1. Solicite a negativa por escrito: a operadora é obrigada a fornecer a justificativa formal da recusa, conforme determina a legislação da ANS;
2. Reúna a documentação médica: peça ao oncologista um relatório completo com diagnóstico (CID), histórico do tratamento e a justificativa técnica para o uso do NEXAVAR®;
3. Busque orientação jurídica: a avaliação de um advogado especializado em Direito à Saúde pode ser essencial para identificar se houve violação contratual ou abusividade, e para orientar quanto às medidas cabíveis, inclusive a possibilidade de ação judicial com pedido liminar para garantir o acesso rápido ao medicamento.

O direito à saúde é garantido pela Constituição Federal e deve ser respeitado por todos os planos de saúde. O paciente não pode ser privado do tratamento indicado pelo médico por questões administrativas ou contratuais.

Atenção: Este conteúdo tem finalidade exclusivamente informativa. Não substitui orientações médicas ou jurídicas individualizadas. Para decisões sobre tratamentos ou medidas legais, consulte um profissional qualificado.

Conteúdo publicado e atualizado em: 05/02/2026

Autoria técnica: Tatiana Kota, advogada do Vilhena Silva Advogados – OAB: 238.323

Revisão jurídica: Equipe Vilhena Silva Advogados